越來越多的人談論基因治療的不可思議的可能性。 這種相對年輕的技術被巴黎醫生用於患有先天性鐮狀細胞性貧血的男孩。 《新英格蘭醫學雜誌》雜誌報導了專家的成功。
該手術是在 15 個月前對一名患有鐮狀細胞性貧血的 13 歲男孩進行的。 由於疾病，他的脾臟被切除，兩個髖關節都被人工關節取代。 他每個月都要接受輸血。
鐮狀細胞性貧血是一種遺傳病。 有缺陷的基因將紅細胞（紅細胞）的形狀從圓形變為鐮刀形，從而使它們粘在一起並在血液中循環，從而對內部器官和組織造成損害並使其變得含氧。 這會導致疼痛和過早死亡，而挽救生命的頻繁輸血也是必要的。
巴黎的 Hôpital Necker Enfants Malades 消除了男孩的遺傳缺陷，首先是完全破壞了他的骨髓，骨髓是在那裡產生的。 然後他們用男孩的干細胞重新創造了它，但之前在實驗室裡對它們進行了基因改造。 這個過程涉及在病毒的幫助下將正確的基因引入它們。 骨髓已經再生以產生正常的紅細胞。
研究負責人，教授。 Philippe Leboulch 告訴 BBC 新聞，這個男孩現在快 15 歲了，身體狀況良好，沒有出現鐮狀細胞性貧血的症狀。 他沒有感到任何症狀，也不需要住院。 但目前還沒有完全康復的問題。 該療法的有效性將通過對其他患者的進一步研究和測試得到證實。
牛津大學的 Deborah Gill 博士堅信，法國專家進行的手術是一項巨大的成就，也是有效治療鐮狀細胞性貧血的機會。